Terapia genica in un modello di malattia di Parkinson
Le anomalie motorie della malattia di Parkinson sono causate da alterazioni nell’attività dei gangli basali, tra cui la disinibizione del nucleo subtalamico e l’eccessiva attività dei maggiori nuclei output.
I Ricercatori dell’University of Auckland (Nuova Zelanda), della Jefferson Medical College a Filadelfia (USA) e del Weill Medical College of Cornell University a New York (USA), hanno compiuto un trasferimento genico , utilizzando un vettore virale adeno-associato, che ha permesso l’espressione della glutamato-decarbossilasi ( GAD ), l’enzima che catalizza la sintesi del neurotrasmettitore GABA nei neuroni glutamatergici del nucleo subtalamico , in modelli animali.
I neuroni sottoposti ad intervento di terapia genica , quando attivati da stimoli elettrici, hanno prodotto risposte associate al rilascio di GABA.
Questo cambiamento fenotipico ha comportato una marcata neuroprotezione dei neuroni nigrali della dopamina. ( Xagena2002 )
Luo J et al, Science 2002; 298: 11: 425-429
Indietro
Altri articoli
Terapia genica con AAV2-GAD per la malattia di Parkinson avanzata
Il trasferimento genico dell'enzima GAD ( decarbossilasi dell’acido glutammico ) e altri metodi che modulano la produzione di GABA nel...
Sicurezza e tollerabilità della terapia genica putaminale con AADC per la malattia di Parkinson
Nella malattia di Parkinson il beneficio della terapia con Levodopa diventa meno marcato nel tempo, forse perché la degenerazione dei...
Malattia di Parkinson avanzata: la terapia genica AAV-GDA sicura e ben tollerata
La perdita dei neuroni dopaminergici nella malattia di Parkinson porta ad un ridotto input GABAergico inibitorio al nucleo subtalaminico.Uno studio,...